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Internet e malattie rare: usare il web può facilitare l’identificazione di casi ignoti

Internet può diventare uno strumento prezioso per aiutare a diagnosticare le persone con disturbi rari, afferma un nuovo studio. Un team di ricercatori del Wake Forest Baptist Medical Center ha scoperto che le informazioni reperite su Internet possono essere un buon mezzo per diagnosticare le persone che sospettano di avere un disturbo raro che non è stato identificato dai loro medici. Nello studio, pubblicato sulla rivista Genetics in Medicine, i ricercatori hanno voluto valutare l’auto-referral da Internet per la diagnosi genetica di molte malattie renali ereditarie rare. Per approfondire le loro scoperte, gli investigatori hanno studiato 664 segnalazioni effettuate tra il 1996 e il 2017, nel centro di ricerca della Wake Forest School of Medicine, specializzato in ADTKD o malattia renale tubulointerstiziale autosomica dominante. L’ADTKD è una condizione rara che colpisce solo un piccolo numero di persone. Solo negli Stati Uniti, circa 500 famiglie hanno la condizione e la prevalenza in altri paesi è più probabile che sia simile. La condizione si verifica nelle famiglie e la sottostima è comune a causa principalmente di diagnosi errate. L’ADTKD autosomico è di solito ereditato in modo autosomico dominante. Ciò significa che i genitori hanno una probabilità del 50% di trasmettere la condizione ai propri figli.

A lungo termine, la condizione porta alla malattia renale cronica, che in seguito influisce sulla funzione dei reni. Col tempo, i reni smettono di funzionare. I principali segni e sintomi di ADTKD si manifestano gradualmente ma in genere compaiono a un’età media di 28 anni. Alcune delle manifestazioni includono poliuria, anemia, acidosi metabolica, uremia e insufficienza renale progressiva. Dei pazienti con ADTKD, il 40% dei referral è stato fatto da fornitori di assistenza sanitaria presso centri medici accademici, il 27% era autoreferenziale da parte di pazienti o familiari e il 33% era fatto da fornitori di servizi sanitari non accademici. Gli auto-referral erano persone o membri della famiglia che hanno diretto le loro preoccupazioni attraverso il sito web del centro senza l’assistenza di un fornitore di assistenza sanitaria. Quando hanno confrontato i risultati dei test genetici, hanno scoperto che il 27% dei casi segnalati dai centri accademici erano positivi o hanno mostrato la presenza di ADTKD, il 25% di quelli inviati da centri non accademici è risultato positivo e il 24% di coloro che personalmente raggiunto il centro anche risultato positivo. Le percentuali simili di risultati positivi dei tre tipi di referral indicano che il perseguimento attivo dell’autodiagnosi tramite Internet può avere successo.

Un quarto delle famiglie che hanno trovato ADTKD è stato diagnosticato a seguito di un contatto diretto con il centro tramite Internet, che rappresenta 42 famiglie e 116 persone che altrimenti non sarebbero state diagnosticate se un membro della famiglia non avesse contattato uno specialista. Tuttavia, i ricercatori hanno sottolineato che lo studio è limitato poiché si è concentrato solo su un disturbo raro. La ricerca mostra perché Internet è un riferimento o una risorsa importante per le persone con condizioni rare, dal momento che informazioni preziose e dati su malattie rare sono accessibili e disponibili sul web, portando più diagnosi. Raccomandano che i centri specializzati in malattie rare dovrebbero studiare la creazione di un sito Web in modo che i pazienti possano contattarli facilmente. Il Dr Anthony Bleyer, professore di Nefrologia, ha spiegato: “Le malattie rare, in particolare quelle ereditarie, spesso non vengono diagnosticate correttamente dai medici di base e persino dagli specialisti perché sono così poco comuni, e un fornitore che ha esperienza può trovarsi molto lontano dal paziente, mentre le ricerche online spesso non riescono a fornire informazioni sanitarie pertinenti o corrette, Internet offre a quelli con malattie rare un modo per trovare gli specialisti rari interessati a una particolare condizione e ottenere informazioni accurate al riguardo”.

Il National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases del National Institutes of Health (NIH) hanno sostenuto lo studio.

  • A cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Cormican S et al. Clin Transplant 2020; 34(2):e13783. 

Bleyer AJ et al. Genet Med. 2020 Jan; 22(1):142-149. 

Bleyer AJ et al. Clin Nephrol. 2019 Dec; 92(6):302-311.

Ayasreh N et al. Am J Kidney Dis. 2018; 72(3):411-418. 

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998; specialista in Biochimica Clinica dal 2002; dottorato in Neurobiologia nel 2006; Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA (2004-2008) alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. Medico penitenziario presso CC.SR. Cavadonna (SR) Si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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