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Terapia dei fibromi con elagolix, il farmaco preso in prestito dall’endometriosi

Circa il 50% delle donne con fibromi uterini – tumori muscolari non cancerosi che crescono nell’utero – sperimentano forti emorragie mestruali e altri sintomi. La chirurgia è comunemente raccomandata quando questi sintomi sono abbastanza gravi da indurre una donna a cercare un trattamento. L’intervento chirurgico più comune utilizzato per il trattamento dei fibromi è l’isterectomia, sebbene in alcuni casi vengano eseguite la rimozione dei fibromi e la riparazione dell’utero (miomectomia). La chirurgia è di solito estesa in entrambi i casi. Per molte donne con fibromi, sintomi gravi come sanguinamento hanno un impatto importante sulla qualità della vita. La chirurgia e i farmaci iniettabili a lunga durata d’azione sono trattamenti accettabili per molte, ma certamente non tutte le donne. Le iniezioni di ormoni a lunga durata d’azione possono ridurre i sintomi come sanguinamenti gravi nelle donne con fibromi, ma gli effetti collaterali possono essere significativi e possono volerci mesi per far svanire gli effetti dei farmaci.

In uno studio pubblicato questa settimana sul New England Journal of Medicine, i ricercatori hanno riferito sull’efficacia di una nuova pillola orale rapidamente reversibile che è stata utilizzata per ridurre il sanguinamento mestruale pesante nelle donne con fibromi uterini. Lo studio, che ha compreso ricercatori provenienti da tutto il paese, era guidato dal Dr. William Schlaff, presidente del Dipartimento di Ostetricia e Ginecologia alla Thomas Jefferson University. Un totale di 790 donne, di età compresa tra 18 e 51 anni, con forti emorragie dovute ai fibromi, sono state arruolate in uno dei tre bracci di studio. Un gruppo ha ricevuto la pillola orale, elagolix, che riduce la produzione di estrogeni e progesterone normalmente prodotti dalle ovaie di una donna. Quando questi ormoni vengono soppressi, i fibromi di solito si riducono e il sanguinamento si riduce. Un secondo gruppo ha ricevuto elagolix più una bassa dose di estrogeni e progestinici (terapia “add-back”) con la speranza che gli ormoni aggiuntivi producano lo stesso beneficio.

Un terzo gruppo ha ricevuto identiche pillole placebo che non contenevano elagolix o ormoni. Tutte le donne arruolate nei due studi identici riportati da questi ricercatori hanno confermato di avere fibromi uterini mediante ultrasuoni e sanguinamento mestruale pesante (oltre 80 ml di perdita di sangue per ciclo) per almeno due cicli. I risultati hanno mostrato che l’80,4% delle donne trattate con elagolix da solo ha avuto una riduzione del sanguinamento mestruale del 50% o più rispetto al 9,6% delle donne nel gruppo placebo. Di quelle donne trattate con elagolix e terapia “add back”, il 72% ha avuto una riduzione del 50% o più. Le donne trattate con elagolix da sola hanno avuto una perdita ossea significativamente maggiore rispetto alle donne trattate con placebo, un effetto collaterale noto e clinicamente significativo di questa classe di farmaci. Tuttavia, non vi era alcuna differenza tra la perdita di minerale osseo nel gruppo trattato con elagolix e “add-back” rispetto al gruppo placebo.

Due anni fa, uno studio simile randomizzato in doppio cieco, con placebo, aveva valutato l’efficacia e la sicurezza di elagolix nelle coorti1 (300 mg due volte al giorno) e 2 (600 mg/die) con quattro bracci per coorte: placebo, elagolix da solo, elagolix con 0,5mg di estradiolo / 0,1mg noretindrone acetato; ed elagolix con 1mg di estradiolo / 0,5mg di noretindrone acetato. I gruppi con elagolix hanno mostrato riduzioni significative rispetto al placebo nella densità minerale ossea della colonna lombare, che è stata attenuata aggiungendo 1mg di estradiolo / 0,5mg di noretindrone acetato. Nel complesso, l’elagolix con e senza add-back ha ridotto significativamente la perdita di sangue mestruale nelle donne con leiomiomi uterini. La terapia di add-back ha ridotto gli effetti ipo-estrogenici sulla densità minerale ossea e quindi i risultati precedenti vengono confermato dai dati dello studio attuale. Questo può essere importante perché la combinazione elagolix + ormoni permette di usare dosi molto basse di questi ultimi, riducendo i loro effetti collaterali.

  • a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Schlaff WD et al. New Engl J Med. 2020; 382(4):328-40.

Shebley M et al. Clin Pharmacokinet. 2019 Nov 21.

Carr BR et al. Obstet Gynecol. 2018; 132(5):1252-1264.

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998; specialista in Biochimica Clinica dal 2002; dottorato in Neurobiologia nel 2006; Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA (2004-2008) alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. Medico penitenziario presso CC.SR. Cavadonna (SR) Si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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