Migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita di chi è affetto da leucemia mieloide acuta: questo l’obiettivo dell’AIFA che ha approvato l’uso della 5-azacitidina (Vidaza) nel mantenimento di questa forma maligna del sangue che ogni anno solo in Italia colpisce fra le 3500 e le 4000 persone, per lo più fra gli ultrasessantenni. Come patologia tumorale è abbastanza aggressiva, dato che la sopravvivenza a 5 anni è nella media del 37% e che se diventa refrattaria o resistente non permette di oltrepassare il limite di un anno. Il farmaco agisce interferendo con i meccanismi di metilazione del DNA, regolando in tal modo sia l’espressione genica che la maturazione cellulare. L’aggressività delle cellule tumorali, infatti, è spesso dipendente dal grado di immaturità che le fa comportare come cellule embrionali.
I farmaci come il Vidaza inducono una maturazione cellulare che può essere variabile a secondo del terreno genetico della malattia (es. presenza di mutazioni multiple originarie). Un altro che agisce in modo similare è l’acido retinoico. Differenziandosi, le cellule maligne diventano meno prone a replicarsi e questo diventa uno svantaggio per la progressione della malattia e, quindi, un vantaggio per la sopravvivenza. Il farmaco ha ottenuto il via libera regolatorio come terapia di mantenimento in pazienti che abbiano conseguito una remissione completa; o una remissione completa con recupero incompleto dell’emocromo dopo terapia d’induzione associata o meno a trattamento di consolidamento e che non siano candidabili al trapianto di cellule staminali. L’AIFA ha anche disposto che il farmaco sia reso rimborsabile.
Il farmaco potrà venire utilizzato per via orale, anche se è necessario sapere se il paziente è affetto da altre patologie che potrebbero essere terreno favorente a certi effetti collaterali del farmaco. E’ d’obbligo fare cautela, per esempio, per coloro che hanno malattie renali, polmonari o epatiche clinicamente importanti, se ha sofferto di infezioni ricorrenti o di anemie di origine determinata. Per via orale, infatti, il Vidaza abbassa la conta dei globuli bianchi e delle piastrine, potendo causare come reazioni rispettive febbre e tendenza al sanguinamento (più comunemente la comparsa di ematomi). Dopo alcuni giorni possono comparire anche nausea, vomito e diarrea, tutti effetti comunissimi ai chemioterapici assunti per bocca; ecco perchè il farmaco deve essere sempre assunto dopo uno dei due pasti principali.
Le dosi da impiegare, tuttavia, saranno non esagerate dato che il farmaco è ben conosciuto negli effetti e nella farmacocinetica. Di base la preparazione orale esistente è di 300mg di principio attivo, da assumere una volta al giorno.
- a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.
Pubblicazioni scientifiche
Blood Cancer J. 2023 Jun 19; 13(1):93.
Cancers (Basel). 2023; 15(11):3063.
Brit J Haematol. 2023; 201(6):1129-43.