Malattie immunologiche rare
Le malattie infiammatorie rare immunomediate hanno solitamente una causa sconosciuta e sono spesso associate alla formazione di autoanticorpi (il sistema immunitario attacca il proprio corpo). Esempi di tali malattie includono la granulomatosi con poliangioite, la miosite infiammatoria, la vasculite dei grandi vasi, la malattia correlata alle IgG4, la malattia di Behçet, la malattia di Sjögren e la sclerosi sistemica. Uno dei maggiori problemi nella pratica clinica è che molti pazienti non rispondono adeguatamente ai comuni farmaci antinfiammatori nel tempo. Pertanto, esiste un bisogno medico insoddisfatto di opzioni terapeutiche adeguate a questo gruppo.
L’iniziativa olandese contro le autoimmunità rare
Questo mese è iniziato il primo studio all’interno del consorzio DRIMID (DRIMID sta per Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases). Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza del farmaco filgotinib (approvato per il trattamento dell’artrite reumatoide e della colite ulcerosa) in tre malattie immunitarie rare (malattia di Behçet, miosite infiammatoria idiopatica, malattia correlata a IgG4). DRIMID mira a verificare se questo farmaco, nonostante l’assenza di un’approvazione formale, possa essere utilizzato anche per trattare queste rare malattie immunitarie.
Di solito vengono sviluppati nuovi farmaci (e quindi accessibili più rapidamente) per patologie che coinvolgono grandi gruppi di pazienti. Tuttavia, per le malattie rare, lo sviluppo di farmaci è più difficile. Con la creazione della partnership DRIMID, sono stati compiuti passi importanti per rendere disponibili nuovi farmaci a tali gruppi di pazienti. Il progetto nasce da una collaborazione tra la fondazione ARCH, ReumaNederland, la società farmaceutica AlfaSigma e una serie di ospedali olandesi con l’obiettivo di (ri)sviluppare farmaci per le malattie rare.
Lo scopo dello studio
Lo scopo dello studio è indagare se il filgotinib è efficace quando utilizzato da pazienti con malattie immunitarie rare e se il farmaco è ben tollerato. Ora che il primo studio nell’ambito del progetto DRIMID è stato approvato dal comitato di revisione dell’etica medica, si ricercano pazienti con una delle seguenti malattie immunitarie rare: malattia di Behçet, miosite infiammatoria idiopatica e malattia correlata alle IgG4. È importante che i partecipanti abbiano sintomi attivi della malattia all’inizio dello studio. Inoltre, è importante che abbiano prima provato metodi di trattamento regolari, come il prednisone e almeno un altro agente antinfiammatorio.
Se la malattia non risponde o risponde in modo insufficiente a questi farmaci, o se il paziente era ipersensibile a questi farmaci, il paziente potrebbe essere idoneo a questo nuovo studio. Lo studio seguirà i pazienti per 26 settimane. In diversi punti dello studio, l’effetto del farmaco sui sintomi sarà misurato da un medico tramite esame fisico, esami del sangue e questionari. Se al termine dello studio il farmaco sembra funzionare bene per il paziente, al paziente sarà consentito continuare ad assumerlo. La partecipazione allo studio è gratuita.
Istituzioni ospedaliere coinvolte
Lo studio, coordinato dal reumatologo Prof. Jaap van Laar MD PhD (Dipartimento di Reumatologia e Immunologia Clinica, UMC Utrecht), inizierà in sei ospedali olandesi. I pazienti possono essere contattati dal loro medico per partecipare, ma possono anche informarsi essi stessi sull’idoneità. Possono farlo inviando un’e-mail a reumatologie-research@umcutrecht.nl. L’infermiera ricercatrice dell’UMC Utrecht contatterà quindi l’ospedale più adatto al paziente. Lo studio sarà condotto nelle seguenti sedi:
– UMC Utrecht
– Amsterdam UMC
– Erasmus MC (Rotterdam)
– Radboudumc (Nijmegen)
– Haga Hospital (The Hague)
– Zuyderland Medical Center (Heerlen)
- a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.
Pubblicazioni scientifiche
Ann Rheum Dis. 2024 Apr 11; 83(5):651-660.
Arthritis Res Ther. 2024 Apr; 26(1):79.
Mod Rheumatol. 2024 Apr 1:roae031.
Int J Rheum Dis. 2024; 27(4):e15153.