La fibrosi cistica (CF) è caratterizzata da malattia polmonare precoce, spesso con esordio prima dei sintomi. L’infiammazione persistente delle vie aeree e l’infezione portano infine a danni strutturali irreversibili e bronchiectasie. La soluzione salina ipertonica (SAI) è diventata parte dell’assistenza clinica in pazienti con CF di età pari o superiore ai 6 anni, sulla base di prove che è efficace nel ridurre le esacerbazioni. Poiché il meccanismo d’azione proposto per questo agente è quello di migliorare la clearance mucociliare, la SAI è un potenziale candidato per un intervento precoce efficace prima che si verifichi un danno strutturale fisso delle vie aeree. Studi precedenti su topi hanno rivelato che la soluzione ipertonica riduceva la formazione dei pericolosi tappi di muco che si verificano nella fibrosi cistica. Queste spine bloccano le vie respiratorie e causano infezioni ricorrenti al torace. Questo risultato è stato confermato in altri studi su neonati e bambini più grandi affetti da fibrosi cistica. La malattia polmonare è il principale fattore responsabile della malattia sintomatica e della morte in questi pazienti. La malattia polmonare da FC inizia nei primi mesi di vita, lasciando solo una stretta finestra di opportunità per interventi di prevenzione. Essere in grado di prevenirlo, o almeno ritardare l’età di esordio, o rallentare la sua progressione, potrebbe essere un grande passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica.
Un nuovo studio del Centro tedesco per la Ricerca sui Polmoni (DZL), a Heidelberg, ha coinvolto 40 bambini, iscritti a un’età media di tre mesi. I bambini sono stati assegnati in modo casuale a soluzione salina ipertonica (6,8% di soluzione salina) o soluzione salina isotonica (1,9%) e seguiti per 12 mesi. L’attuale prova ha mostrato il potenziale per farlo in sicurezza nei primi giorni di vita. Alla fine del periodo di follow-up di 12 mesi, il gruppo di soluzione salina ipertonica mostrava un indice di clearance polmonare più alto. Questo gruppo ha anche guadagnato significativamente più peso (una differenza media di 0,5 kg, tra i due gruppi è stato notato), nonché circa 3 cm di altezza. L’aumento di peso ha corroborato precedenti studi sulla fibrosi cistica di topo, che utilizzavano una soluzione salina ipertonica. In entrambi i gruppi c’era poca differenza nella frequenza con cui si sono verificate esacerbazioni o eventi avversi. Un’altra domanda che è stata studiata in questo studio è stata la possibilità di testare in sicurezza questi bambini utilizzando l’indice di clearance polmonare e la risonanza magnetica al torace (MRI). Questi test possono misurare l’esito di questa terapia in termini quantitativi.
L’indice di clearance polmonare (LCI) è una misura del flusso d’aria attraverso le vie respiratorie polmonari e riflette indirettamente il grado di blocco delle mucose che è tra le prime caratteristiche della malattia polmonare causata da FC. D’altra parte, le prime anomalie strutturali nei polmoni vengono rilevate usando la risonanza magnetica. Gli scienziati di questo studio hanno scoperto che entrambe le misure erano applicabili in sicurezza ai bambini, oltre ad essere ben tollerate da loro. L’indice di clearance polmonare è stato, tuttavia, più utile nella valutazione del beneficio terapeutico in questo studio. I ricercatori hanno sottolineato che lo studio era limitato dall’assenza di un vero braccio placebo, poiché la soluzione salina isotonica stessa avrebbe potuto produrre benefici clinici. Il periodo di follow-up relativamente breve di 12 mesi è un altro limite, che rende impossibile stabilire il beneficio a lungo termine del trattamento con soluzione salina ipertonica. Tuttavia, la Dr.ssa. Mirjam Stahl, l’autore principale dello studio attuale, ha sottolineato: “Abbiamo dimostrato che i primi studi sono fattibili in questa fascia di età impegnativa utilizzando parametri sensibili e innovativi come lo LCI. Il trattamento con soluzione salina ipertonica nei bambini con fibrosi cistica è sicuro fin dalla diagnosi in poi, e i nostri risultati suggeriscono che questa terapia preventiva avvantaggia la funzione polmonare e migliora il benessere”.
- A cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.
Pubblicazioni scientifiche
Stahl M et al. Am J Respir Crit Care Med. 2018 Nov 9.
Boutin S et al. Mediators Inflamm. 2017; 2017:5047403.
Mall MA et al. Pulmonology 2016 Oct; 51(S44):S49-S60.
Mainz JG et al. J Cyst Fibros. 2016 Nov; 15(6):e57-e66.
Subbarao P et al. Am J Respir Crit Care Med; 188(4):456.