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La sindrome X-fragile si mette in lista per la terapia genica: è ancora una volta l’antisenso che vince

La sindrome dell'X fragile è una condizione genetica risultante da un'espansione della ripetizione CGG nella sequenza del DNA del gene dell'X fragile (FMR1). Le...

“Visione” d’insieme: il metabolismo dell’occhio riesplorato per le retinopatie

Milioni di individui stanno progressivamente perdendo la vista a causa del deterioramento delle cellule dei loro occhi, ma una nuova terapia sviluppata dai ricercatori...

Anemia di Fanconi: un approccio innovativo batte la terapia genica?

Ricercatori pediatrici che studiano la malattia potenzialmente fatale anemia di Fanconi (FA), hanno escogitato un metodo per bloccare i segnali biologici anormali che guidano...

Malattie mitocondriali: parte grande studio di terapia mirata

I mitocondri contengono il loro DNA, noto come DNA mitocondriale o mtDNA, che è vitale per i mitocondri per generare l'energia necessaria per alimentare...

Terapia genica: le prime prove per l’insufficienza renale cronica

L'insufficienza renale cronica è un problema enorme e in crescita. Negli Stati Uniti, la malattia renale cronica colpisce circa 30 milioni di persone, la...

Malattie geniche: arriva l’amlexanox ad aggiustarle?

Le mutazioni nonsenso si verificano quando una mutazione ad un nucleotide di una tripletta determina la trasformazione di un codone codificante un amminoacido in un codone...

Malattie genetiche: SLA e Huntington sotto pressione per strappare una cura

La malattia di Huntington è una malattia ereditaria che porta alla degenerazione di alcune aree nel cervello. La condizione è progressiva e influenza il...

Terapia genica del diabete: i primi passi ci sono

I ricercatori potrebbero aver appena trovato un modo per ripristinare i normali livelli di glucosio nel sangue in un modello murino di diabete di...

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